A aprovação do DAYBUE pela FDA foi apoiada pelos resultados do estudo principal de Fase 3 LAVENDER, que avaliou a eficácia e a segurança do trofinetide versus placebo em 187 pacientes do sexo feminino com Síndrome de Rett de cinco a 20 anos de idade. No estudo, o tratamento com DAYBUE demonstrou melhora estatisticamente significativa em comparação com o placebo em ambos os desfechos de eficácia coprimários, conforme medido pela alteração da linha de base na pontuação total do Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) (p = 0,018) e no Clinical Global Impression- Pontuação da escala de melhora (CGI-I) (p = 0,003) na semana 12. O RSBQ é uma avaliação do cuidador que avalia uma variedade de sintomas da Síndrome de Rett, incluindo vocalizações, expressões faciais, olhar fixo, movimentos das mãos (ou estereotipias), comportamentos repetitivos , respiração, comportamentos noturnos e humor. O CGI-I é uma avaliação médica global sobre se um paciente melhorou ou piorou. No estudo, os efeitos colaterais mais comuns foram diarreia (82%) e vômito (29%).

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O Trofinetide reduz a inflamação no cérebro, impedindo que certos tipos de células se tornem hiperativas e aumentando a quantidade da proteína natural chamada IGF-1.